รู้จัก RNA Therapeutics โอกาสที่มาพร้อมความท้าทาย สู่อนาคตใหม่ของการรักษาโรค

เทคโนโลยี RNA therapeutics กำลังปฏิวัติวงการรักษาโรค ด้วยศักยภาพในการรักษาโรคที่รักษาได้ยาก ไม่ว่าจะเป็นโรคทางพันธุกรรม มะเร็ง หรือโรคหัวใจและหลอดเลือด ความก้าวหน้าในด้านนี้ดึงดูดเม็ดเงินลงทุนจำนวนมหาศาล และเปิดโอกาสใหม่ๆ ให้กับบริษัทสตาร์ทอัพและบริษัทเภสัชภัณฑ์ขนาดใหญ่ ซึ่งส่งผลให้คาดการณ์ว่าตลาด RNA therapeutics จะมีมูลค่าหลายหมื่นล้านดอลลาร์ในอีกไม่กี่ปีข้างหน้า

การเติบโตของตลาด RNA Therapeutics 

ตลาด RNA therapeutics เติบโตอย่างรวดเร็วตั้งแต่ปี 2016 ด้วยอัตราการเติบโตเฉลี่ยต่อปี (CAGR) ในระดับสูง ด้วยการมุ่งเน้นการแก้ไขยีนที่ทำให้เกิดโรค หรือผลิตโปรตีนที่ต้องการ โดยเทคโนโลยี RNA therapeutics มุ่งเป้าไปที่โปรตีนที่ "รักษาได้ยาก" ซึ่งพบในหลากหลายโรค ไม่ว่าจะเป็นโรคทางพันธุกรรม มะเร็ง โรคหัวใจและหลอดเลือด และอื่นๆ อีกมากมาย โดย 3 แนวทางหลักในการพัฒนา RNA therapeutics ได้แก่:

• RNA interference (RNAi): โมเลกุล RNA ขนาดเล็ก หรือ small RNA มีกลไกการทำงานในการยับยั้งยีนเป้าหมาย โดยการจับกับ messenger RNA (mRNA) ของยีนนั้น และทำลาย mRNA นั้น ทำให้ยีนไม่สามารถสร้างโปรตีนที่เป็นสาเหตุของการเกิดโรคได้
• Antisense oligonucleotides (ASOs): สาย DNA หรือ RNA สังเคราะห์ ที่ออกแบบมาเพื่อจับกับลำดับ mRNA ที่จำเพาะ เพื่อปรับเปลี่ยนหรือยับยั้งการแสดงออกของโปรตีน
• Messenger RNA (mRNA): เป็นโมเลกุล RNA สายเดี่ยว ที่ทำหน้าที่เป็น "คำสั่ง" ทางพันธุกรรม นำส่งข้อมูลไปยังเซลล์ เพื่อให้เซลล์ผลิตโปรตีนที่จำเพาะ เช่น แอนติบอดี

การแข่งขันที่ต้องจับตา

Alnylam Pharma ถือเป็นผู้บุกเบิกและผู้นำในด้าน RNAi therapeutics และได้สร้างประวัติศาสตร์ด้วยการเป็นบริษัทแรกที่ได้รับการอนุมัติยา RNAi จาก FDA ปัจจุบัน Alnylam มีผลิตภัณฑ์ที่ได้รับการอนุมัติแล้วถึง 5 รายการ และยังขยายขอบเขตการพัฒนาไปสู่โรคทางระบบประสาทส่วนกลาง แต่การแข่งขันในตลาดนี้ก็ดุเดือด เพราะมีบริษัทสตาร์ทอัพจำนวนมากเข้ามามีบทบาท โดยแต่ละบริษัทมุ่งเน้นการพัฒนาเทคโนโลยีที่แตกต่างกัน มีบริษัทสตาร์ทอัพมากกว่า 120 รายที่กำลังพัฒนา RNA therapeutics และได้รับเงินทุนสนับสนุนจำนวนมากได้แก่

• City Therapeutics: ได้รับเงินลงทุน Series A มูลค่า 135 ล้านดอลลาร์สหรัฐหรือราว 4.6 พันล้านบาท เพื่อพัฒนาระบบนำส่ง RNAi ที่มีประสิทธิภาพ
• Leal Therapeutics: ได้รับเงินลงทุน Series A มูลค่า 45 ล้านดอลลาร์สหรัฐหรือราว 1.5 พันล้านบาท เพื่อพัฒนา ASOs สำหรับรักษาโรคในระบบประสาทส่วนกลาง
• Judo Bio: ได้รับเงินลงทุน Series A ในการพัฒนา siRNA ที่มุ่งเป้าที่ไต
• Hygieia Pharmaceuticals: พัฒนาระบบนำส่ง siRNA ที่เข้าถึงทั้งระบบประสาทส่วนกลางและส่วนปลาย
• Vico Therapeutics: ได้รับเงินลงทุน Series B มูลค่า 12 ล้านดอลลาร์สหรัฐหรือราว 409 ล้าน บาท เพื่อพัฒนา ASOs สำหรับรักษาโรคทางระบบประสาท
• Sanegene Bio: ได้รับเงินลงทุน Series A มูลค่า 80 ล้านดอลลาร์สหรัฐหรือราว 2.7 พันล้านบาท เพื่อพัฒนาวิธีการนำส่ง RNAi นอกตับ
• Switch Therapeutics: ได้รับเงินลงทุน Series B มูลค่า 52 ล้านดอลลาร์สหรัฐหรือราว 1.7 พันล้านบาท เพื่อพัฒนา RNA therapeutics ที่จะมีประสิทธิภาพเมื่อมีอาการจำเพาะ

แม้ว่าเทคโนโลยี RNA therapeutics จะมีศักยภาพสูงในการปฏิวัติวงการรักษาโรค แต่ก็ยังมีความท้าทายที่ต้องเผชิญ ทั้งในด้านกระบวนการนำยาไปยังเนื้อเยื่อเป้าหมายที่มีความซับซ้อน การพัฒนาเทคโนโลยีให้มีความปลอดภัย การผลิตเชิงพาณิชย์ และการสร้างความเท่าเทียมในการเข้าถึงยา นอกจากนี้ ยังมีประเด็นด้านจริยธรรมที่ต้องพิจารณาอย่างรอบคอบ 

อย่างไรก็ตาม การวิจัยและพัฒนาอย่างต่อเนื่อง การผสมผสานเทคโนโลยี RNA กับเทคโนโลยีอื่นๆ และการใส่ใจต่อประเด็นด้านจริยธรรม จะเป็นกุญแจสำคัญในการปลดล็อกศักยภาพของ RNA therapeutics และนำไปสู่ยุคใหม่ของการแพทย์เฉพาะบุคคลและการรักษาที่ตรงจุด ซึ่งจะส่งผลดีต่อผู้ป่วยและสังคมโดยรวมในอนาคต

ข้อมูลจากรายงาน CB Insights Tech Trends 2025