หลายคนอาจจะเคยได้ยินชื่อ mRNA ในฐานะเทคโนโลยีสำคัญในการผลิตวัคซีนโควิด-19 อย่างของ Pfizer-BioNTech  Moderna รวมถึง ChulaCov19 ของคนไทยเอง ซึ่งมีประสิทธิภาพในการป้องกันจากการติดเชื้อในระดับสูง ที่ ไม่เพียงแค่สร้างภูมิคุ้มกัน ที่ช่วยป้องกันการติดเชื้อไวรัส แต่ mRNA ยังเป็นเทคโนโลยีที่ได้รับการคิดค้น เพื่อใช้รักษาโรคที่ทางการแพทย์ยังไม่มีวิธีรักษาได้เลยในอนาคตด้วย  

mRNA คืออะไร ?

mRNA หรือ messenger ribonucleic acid คือโมเลกุลสายเดี่ยวที่มีอยู่ทุกเซลล์ของมนุษย์ โดยเซลล์ในร่างกายจะสามารถใช้ mRNA เพื่อเปลี่ยนยีนส์ใน DNA ให้กลายเป็น dynamic protein ดังนั้นการนำ mRNA เข้าร่างกายก็จะเป็นการเร่งให้เกิดการสร้างโปรตีนตามต้องการนั่นเอง 

โดยการฉีดวัคซีนที่มีส่วนประกอบของ mRNA จะสามารถกระตุ้นร่างกายให้สร้างภูมิคุ้มกันได้เร็วขึ้น จึงเป็นเหตุผลที่ทำให้วัคซีนที่ผลิตด้วยวิธีดังกล่าวสามารถป้องกันไวรัสได้ 

สำหรับการทำงานของร่างกายโดยปกติแล้ว จะมีการผลิตโปรตีนจำนวนมาก แต่ก็อาจมีปริมาณไม่เพียงพอหรือใช้เวลานานมากในการผลิต บริษัทเทคโนชีวภาพหลายแห่งจึงมีการผลิตโปรตีนออกมาในรูปแบบของยาให้บริโภคแทน 

ซึ่งต่างจากการทำงานของ mRNA ที่จะเป็นการกระตุ้นให้ร่างกายผลิตโปรตีนเหล่านั้นด้วยตนเอง ซึ่งผู้เชี่ยวชาญต่างก็มองว่าการกระตุ้นให้ร่างกายรู้จักที่จะผลิตโปรตีนเหล่านั้นด้วยตนเองคือวิธีที่ดีกว่าการกินยาเข้าไปในร่างกายหลายเท่า 

และจากความสำเร็จของการนำ mRNA ไปสร้างวัคซีนโควิดนี้เองที่ ถือเป็นความหวังใหม่ที่ผู้เชี่ยวชาญต่างมองว่า มันจะโอกาสรักษาโรคอื่นๆ ได้อย่างประสบความสำเร็จด้วย 

mRNA ไม่ใช่เรื่องใหม่ของวงการแพทย์ แต่เกิดขึ้นนานกว่า 30 ปีแล้ว  

ในอดีตมีนักวิทยาศาสตร์จำนวนหนึ่งที่ตั้งข้อสงสัยเกี่ยวกับ mRNA ว่ามันช่วยให้เซลล์ในร่างกายสร้างโปรตีนหรือแอนติบอดีมาต่อสู้กับโรคภัยต่าง ๆ  ได้จริงหรือไม่  แต่ด้วยนวัตกรรมเทคโนโลยีต่าง ๆ ในขณะนั้นยังไม่ได้ทันสมัย หรือพร้อมสำหรับการวิจัยหาคำตอบมากนัก จึงทำให้ในสมัยนั้นยังคงเป็นสมมติฐานที่ยังหาข้อพิสูจน์ หรือ ทำการทดลองต่อไม่ได้ 

เริ่มต้นตั้งแต่ ปี 1990 Katalin Karikó (คาทาลิน คาริโก) นักวิทยาศาสตร์หญิงชาวฮังการี ได้ตั้งข้อสงสัยเกี่ยวกับการนำ mRNA มาใช้แทน DNA-based gene therapy หรือการนำดีเอ็นเอไปรักษายีนส์กลายพันธุ์ในระดับเซลล์ 

จากการที่เธอมองว่า  mRNA ก็ให้ผลลัพธ์ที่ไม่ต่างกัน นั่นคือ สามารถกระตุ้นร่างกายให้สังเคราะห์โปรตีนที่จำเป็นขึ้น เพื่อทำลายเชื้อโรคตามที่ต้องการได้ 

ซึ่ง mRNA มีขั้นตอนที่ซับซ้อนและใช้เวลาในการรักษาน้อยกว่าการบำบัดยีนส์ด้วย DNA ดังนั้น Katalin จึงสนใจที่จะวิจัยเพื่อพิสูจน์สมมติฐานของเธอให้เป็นจริง แต่ในสมัยนั้นกลับไม่ได้รับความสนใจเพียงพอ และเป็นเรื่องไกลตัวในยุคนั้น ทำให้สมมติฐานของเธอต้องถูกปัดตกไปอย่างน่าเสียดาย

แต่ด้วยความไม่ย่อท้อของ Katalin เธอเดินหน้าต่อจนได้ร่วมมือกับดร. ดรู ไวส์แมน (Drew Weissman) เพื่อนร่วมงานของเธอในมหาวิทยาลัยเพนซิลเวเนียของสหรัฐฯ จนกระทั่งปี 2005 ผลลัพธ์จากการศึกษาวิจัยในการดัดแปลง mRNA พบว่ามันส่งผลทำให้ระบบภูมิคุ้มกันของร่างกายมีการตอบสนองที่ไม่รุนแรงจนเกินไป ทำให้เข้าใจได้ว่าตัว mRNA ที่มีโครงสร้างคล้ายตัวไวรัส สามารถสร้างโปรตีนของไวรัสภายในเซลล์ร่างกายโดยที่ไม่กระตุ้นระบบภูมิคุ้มกันร่างกายที่จะทำให้เกิดอาการป่วย การค้นพบที่น่าทึ่งครั้งนี้ทำให้พวกเขารู้ได้ว่าการฉีด mRNA เข้าไปในร่างกายจะเป็นการกระตุ้นให้ร่างกายสร้างโปรตีนที่มีคุณสมบัติเหมือนกับการรับประทานยา จึงตัดสินใจยื่นสิทธิบัตรและในที่สุด Katalin ก็ได้ก่อตั้งบริษัทที่เน้นการบำบัดโรคด้วย mRNA ในปี 2006 แต่ธุรกิจของเธอก็ไปได้ไม่ดีเท่าไหร่นัก จึงทำให้ไม่ได้พัฒนา mRNA ต่อไป 

อย่างไรก็ดี ในเวลาต่อมาก็ได้มีบริษัทต่าง ๆ ก็หันมาสนใจไอเดียนี้ และเลือกที่จะนำไปพัฒนาต่อ อย่าง CureVac, BioNtech และ Ethris โดย Ingmar Hoerr ผู้ร่วมก่อตั้งของ CureVac ได้กล่าวเปรียบเทียบไว้ว่า mRNA เป็นเหมือน memory card ที่จะเสียบเข้าไปให้ร่างกายอ่าน และแปลความ จากนั้นก็สร้างโปรตีนได้ตามต้องการ ทำให้ร่างกายทำการรักษาได้ด้วยตนเอง จึงเกิดคำถามว่า ‘ทำไมต้องหยุดแค่นี้ล่ะ’ จึงเป็นเหตุให้ Ingmar ตัดสินใจทุ่มเงินจำนวน 26 ล้านเหรียญสหรัฐฯเพื่อการวิจัยในเรื่องนี้ต่อไป

mRNA นวัตกรรมสำคัญที่จะพลิกวงการอุตสาหกรรมยาในอนาคต

หากการทดลองใช้ mRNA เพื่อการรักษาโรคต่างๆเป็นไปได้ และประสบความสำเร็จ แล้วจะเกิดอะไรขึ้นกับอุตสาหกรรมยา? 

จากประสิทธิภาพในการป้องกันโควิด การพัฒนานี้คือการมุ่งรักษาโรคด้วยวิธีที่ต่างจากการใช้ยาในตลาด ที่ปกติแล้วโรคต่าง ๆ ต้องอาศัยการรับประทานยาเพื่อบรรรเทาอาการไปก่อน หากยังไม่มีการค้นพบหนทางที่จะรักษาโรคนั้นได้อย่างเด็ดขาด แต่ถ้า mRNA สามารถรักษาโรคเหล่านั้นได้สมบูรณ์  และยังเป็นการกระตุ้นให้ร่างกายสร้างภูมิคุ้มกันโรคต่างๆขึ้นมาได้เอง อาจกล่าวได้เลยว่า mRNA มีแนวโน้มที่จะแซงหน้ากลุ่มผู้ผลิตยาได้ เพราะต่อให้ยาทั่วไปในอุตสาหกรรมนั้นที่มีคุณสมบัติในการกระตุ้นให้ร่างกายมีการสร้างโปรตีนเหมือนกับ mRNA แต่จะใช้เวลานานและมีค่าใช้จ่ายสูงกว่ามากกว่า mRNA 

จากเดิมที่ mRNA เพื่อสร้างวัคซีนป้องกันโรคระบาด ปัจจุบัน นักวิทยาศาสตร์กำลังพัฒนา mRNA เพื่อรักษาโรคเรื้อรัง อย่าง บริษัท BioNTech ที่เดินหน้าศึกษาโครงการวิจัยใหม่ สำหรับโรคเรื้อรังต่างๆ ได้แก่ โรคมะเร็ง วัณโรค และไข้หวัดใหญ่ชนิดต่างๆ 

รวมทั้ง CureVac บริษัทเทคโนโลยีชีวภาพที่กำลังเน้นการศึกษาเพื่อนำ mRNA ไปพัฒนาต่อในการแพทย์ จากการมองเห็นแนวโน้มที่ดีในการพัฒนาเป็นการรักษาโรคอย่างโรคหัวใจ โรคมะเร็ง และโรคทางพันธุกรรมที่หาได้ยาก 

ส่วนทาง Moderna กำลังร่วมมือกับบริษัท Merck ทดสอบการรักษาแบบผสม โดยการให้วัคซีนต้านทานมะเร็งที่ใช้ mRNA ร่วมกับยาสร้างภูมิคุ้มกันอย่าง Keytruda กับผู้ป่วยมะเร็งลำไส้ใหญ่และทวารหนัก ซึ่งจากรายงานล่าสุดเมื่อเดือนพฤศจิกายน ปี 2020  พบว่าผลลัพธ์ในช่วงแรกมีแนวโน้มที่ดี 

นอกจากนี้ AstraZeneca ก็กำลังสนใจการพัฒนา mRNA เช่นกัน โดยกำลังศึกษาการใช้ mRNA เพื่อรักษาภาวะหัวใจล้มเหลวอีกด้วย 

ทางด้านประเทศไทย จุฬาลงกรณ์มหาวิทยาลัยก็กำลังมีการคิดค้นวัคซีนโควิด-19 โดยการใช้ mRNA ภายใต้ชื่อว่า ChulaCov19 เช่นกัน และหากประสบความสำเร็จ ประเทศไทยก็จะได้ก้าวเป็นหนึ่งในไม่กี่ประเทศที่สามารถคิดค้นนวัตกรรมใหม่ด้วยการใช้ mRNA อีกทั้งยังมีแนวโน้มที่จะพัฒนาต่อเพื่อพลิกโฉมวงการแพทย์ต่อไป ซึ่งจะสร้างประโยชน์ให้กับประเทศได้อย่างมหาศาล

อุปสรรคและข้อจำกัดในการใช้ mRNA รักษาโรค

วิธีการที่จะนำ mRNA มาใช้เพื่อรักษาโรค ถือเป็นวิธีที่น่าสนใจมากก็จริง แต่กฎและข้อบังคับมากมายว่าด้วยการรักษาโรคต่างๆนั้นซับซ้อนกว่าการผลิต mRNA ในวัคซีนโควิด-19 มากนัก เนื่องด้วยความปลอดภัยและประสิทธิภาพในการใช้งาน จึงเป็นการเน้นย้ำถึงศักยภาพที่จะพัฒนาต่อในสายการแพทย์ ทำให้หหลายบริษัทมุ่งที่จะพัฒนาต่อไป

นอกจากนี้ กระแสข่าวเกี่ยวกับการใช้ mRNA เพื่อการรักษาก็ไม่ได้เป็นเชิงบวกไปเสียทั้งหมด ตัวอย่างเช่น กรณีที่จะนำ mRNA มารักษาโรคมะเร็ง ทาง Markman ประธานด้านการแพทย์และวิทยาศาสตร์แห่ง Cancer Treatment Centers of America หรือศูนย์รักษามะเร็งแห่งอเมริกา ได้กล่าวไว้ว่า “การรักษามะเร็งเป็นอีกโลกใบหนึ่งจากการป้องกันมะเร็งด้วยนวัตกรรมมาก”  Markman มองว่าการที่ mRNA ป้องกันไวรัสได้ เป็นความสำเร็จที่ดีและมีแนวโน้มที่จะสามารถนมาพัฒนาต่อได้หลายส่วน แต่นั่นไม่ได้หมายความว่า mRNA จะสามารถนำมารักษาโรคอื่นๆได้ และ ได้กล่าวเสริมว่าการนำมาคิดและทดลองต่อเป็นเรื่องที่ดี แต่ไม่ควรด่วนสรุปเลยว่า mRNA จะสามารถรักษาโรคร้ายแรงได้ 

ก้าวต่อไปของการพัฒนา mRNA ในวงการแพทย์

ผู้เชี่ยวชาญหลายคนยังคงเชื่อว่าประโยชน์ที่แท้จริงของ mRNA คือการรักษาโรคติดเชื้ออุบัติใหม่ อย่างโควิด-19 ด้วยความที่สามารถผลิตได้ง่ายและมีประสิทธิภาพที่ดี แต่ก็คิดว่ามีแนวโน้มที่จะพัฒนาไปรักษาโรคเรื้อรังได้ด้วยเช่นกัน

โดย Amesh Adalja ผู้เชี่ยวชาญด้านโรคติดเชื้ออุบัติใหม่แห่งศูนย์ Johns Hopkins Center for Health Security มองว่าในอนาคตจะได้เห็นการลงทุนเพื่อพัฒนา mRNA อีกจำนวนมาก ด้วยที่มีประสิทธิภาพต้านไวรัสโควิด-19 ได้อย่างดี และผู้คนให้ความสนใจในการพัฒนา mRNA ตัวนี้มากขึ้น ไม่ใช้เพราะมันรักษาได้ทุกโรคร้ายแรง  แต่มีความหวังว่ามันอาจจะรักษาได้ในอนาคต