รู้จัก ‘ยามีชีวิต’ นวัตกรรมจากมหิดล ไม้เด็ดปราบโรคมะเร็งและธาลัสซีเมีย

ประเทศไทยติดกับดักเป็น “ผู้นำเข้ายา” มาเป็นระยะเวลากว่า 30 ปี โดยเฉพาะยารักษามะเร็ง ซึ่งเป็นโรคที่มีผู้เสียชีวิตสูงเป็นอันดับหนึ่งของประเทศ ทางมหาวิทยาลัยมหิดล โดยคณะแพทยศาสตร์โรงพยาบาลรามาธิบดี ร่วมมือกับคณะวิทยาศาสตร์ และสถาบันชีววิทยาศาสตร์โมเลกุล จึงได้ทำการคิดค้น พัฒนานวัตกรรมการรักษามะเร็งและโรคร้ายแรงหลายชนิด ด้วยเทคโนโลยีการตัดต่อพันธุกรรม นำไปสู่การพัฒนา ยามีชีวิต “the living drug”  

โดยได้รับการสนับสนุนจากหลายภาคส่วนสำคัญ ได้แก่ ศูนย์ความเป็นเลิศด้านชีววิทยาศาสตร์ (องค์การมหาชน) หรือ TCELS, หน่วยบริหารและจัดการทุนด้านการเพิ่มความสามารถในการแข่งขันของประเทศ (บพข.), สำนักงานวิจัยและนวัตกรรมด้านการแพทย์และสาธารณสุข (สวลส.) และมูลนิธิรามาธิบดี ซึ่งมีบทบาทสำคัญในการผลักดันงานวิจัยจากห้องปฏิบัติการสู่การใช้ประโยชน์จริงในระบบสาธารณสุขของประเทศ

CAR T Cell : Chimeric Antigen Receptor T Cell ยามีชีวิตเพื่อการรักษามะเร็ง

คณะแพทยศาสตร์โรงพยาบาลรามาธิบดีร่วมมือกับคณะวิทยาศาสตร์ มหาวิทยาลัยมหิดล ประสบความสำเร็จในการพัฒนาและผลิต CAR T Cell หรือ Chimeric Antigen Receptor T Cell เป็นแห่งแรกของประเทศไทย เป็นผลงานที่ได้รับสิทธิบัตรโดยนักวิจัยไทยและมหาวิทยาลัยมหิดล ที่ครอบคลุมสิทธิทั้งในประเทศและต่างประเทศ

กระบวนการผลิต CAR T cell โดยสังเขป คือ นำเม็ดเลือดขาวลิมโฟซัยท์ของผู้ป่วย หรือจากพ่อ แม่ พี่น้อง หรือจากผู้บริจาคสภากาชาดไทย มาตัดต่อพันธุกรรมโดยใช้โมเลกุลพันธุกรรมที่สังเคราะห์ขึ้นและอยู่ในไวรัลเวคเตอร์ นำมาตัดต่อในห้องปฏิบัติการที่ได้มาตรฐาน GMP (Good Manufacturing Practice) แล้วนำเม็ดเลือดขาวลิมโฟซัยท์ที่ได้รับการตัดต่อพันธุกรรมนี้กลับมาให้ผู้ป่วย โดยเม็ดเลือดขาวลิมโฟซัยท์หลังการตัดต่อพันธุกรรมแล้วจะแข็งแรงขึ้นมากจนสามารถทำลายเซลล์มะเร็งได้ 

ปัจจุบันคณะแพทยศาสตร์โรงพยาบาลรามาธิบดี มหาวิทยาลัยมหิดล ได้ทำการรักษาผู้ป่วยมะเร็งเม็ดเลือดขาว (acute lymphoblastic leukemia) และมะเร็งต่อมน้ำเหลือง (Lymphoma) ไปแล้วกว่า 40 ราย นอกจากนี้มหาวิทยาลัยมหิดล ยังได้ร่วมกับภาคเอกชนจัดตั้ง บริษัท Genepeutic Bio Co, Ltd. ด้วยการลงทุนร่วมกว่า 250 ล้านบาท ในการสร้างห้องปฏิบัติการแห่งแรกในประเทศไทยและอาเซียน เพื่อใช้ในการผลิต CAR T cell ที่ได้มาตรฐานสากล ผลิตภัณฑ์ CAR T Cell ตัวแรก คือ CAR CD 19 T cell สำหรับมะเร็งเม็ดเลือดขาว (acute lymphoblastic leukemia) และมะเร็งต่อมน้ำเหลือง (Lymphoma) คาดว่าจะได้รับการรับรองจากสำนักงานคณะกรรมการอาหารและยา กระทรวงสาธารณสุข ภายในปี พ.ศ. 2569 นี้

เซลล์และยีนบำบัดสำหรับโรคซีดพันธุกรรมธาลัสซีเมีย (thalassemia) และโรคเม็ดเลือดแดงรูปเคียว (sickle cell disease)

ในปัจจุบันทั่วโลกมีผู้ป่วยโรคนี้กว่า 10 ล้านคน และในประเทศไทยมีผู้ป่วยรุนแรงประมาณ 100,000 คน ซึ่งผู้ป่วยจำเป็นต้องรับเลือดทุก 2–4 สัปดาห์ตลอดชีวิต มิฉะนั้นคนไข้จะเสียชีวิตจากซีด หรือหัวใจและปอดล้มเหลวจากการปล่อยให้ซีดมากจนเรื้อรังคณะแพทยศาสตร์โรงพยาบาลรามาธิบดี ได้ร่วมมือกับคณะวิทยาศาสตร์ สถาบันชีววิทยาศาสตร์โมเลกุล มหาวิทยาลัยมหิดล คณะแพทยศาสตร์ศิริราชพยาบาล และคณะแพทยศาสตร์มหาวิทยาลัยเชียงใหม่ ได้ร่วมดำเนินการวิจัยจนประสบความสำเร็จ ในการสามารถรักษาคนไข้ให้หายขาดได้ โดยใช้โมเลกุลพันธุกรรมที่สังเคราะห์ขึ้นและอยู่ในไวรัลเวคเตอร์ นำมาตัดต่อพันธุกรรมของเซลล์ต้นกำเนิดเม็ดโลหิตของผู้ป่วยที่ผิดปกติกลับมาปกติในห้องปฏิบัติการที่ได้มาตรฐาน GMP (Good Manufacturing Practice) แล้วนำกลับมาให้ผู้ป่วย

โดยเซลล์ต้นกำเนิดเม็ดโลหิตของผู้ป่วยที่ผิดปกติกลับมาปกตินี้ หลังจากนำกลับมาให้ผู้ป่วยธาลัสซีเมีย ผู้ป่วยเหล่านี้สามารถสร้างเม็ดเลือดแดงที่ปกติได้โดยไม่ต้องรับเลือดอีกต่อไป โดยมหาวิทยาลัยมหิดลได้ร่วมกับภาคเอกชนจัดตั้ง บริษัท Implement GT Co., Ltd. เพื่อนำผลงานวิจัยและสิทธิบัตรไปต่อยอดเชิงพาณิชย์อย่างยั่งยืนต่อไป

ผลประโยชน์ต่อประเทศและประชาชน    

การพัฒนา “ยามีชีวิต” ด้วยองค์ความรู้และสิทธิบัตรของคนไทย ช่วยให้สามารถผลิตยาที่มีมาตารฐานสากล ผู้ป่วยคนไทยได้ใช้ยาราคาถูกลง 10-20 เท่า เมื่อเทียบกับยานำเข้าจากต่างประเทศ โดยปัจจุบัน CAR T cell จากบริษัทยาข้ามชาติมีราคาจำหน่ายสูง ถึงเข็มละ 15 ล้านบาท  เซลล์และยีนบำบัดธาลัสซีเมียและโรคเม็ดเลือดแดงรูปเคียว มีราคาจำหน่ายราคาสูงถึงเข็มละ 90 ล้านบาท  

นอกจากนี้ ประเทศไทยยังมีศักยภาพในก้าวสู่การเป็น Medical Hub ด้านยามีชีวิต ซึ่งเป็นเทคโนโลยีขั้นสูงและมีมูลค่าสูง ผู้ป่วยจากต่างประเทศจะสามารถเข้ามามาทำการรักษาที่ประเทศไทยซึ่งจะเป็นศูนย์กลางด้านนี้ อีกประการหนึ่งเป็นโอกาสสำคัญให้ประเทศไทยก้าวเป็นผู้นำในการถ่ายทอดเทคโนโลยีการผลิตพร้อมกับจำหน่ายสิทธิบัตรในระดับนานาชาติ สร้างความมั่นคงทางยาและความยั่งยืนให้กับระบบสาธารณสุขไทยในระยะยาว