Frances Kelsey อดีต FDA คนที่ช่วยชีวิตเด็กทั้งสหรัฐฯ

แม้ตอนนี้เทคโนโลยีการแพทย์ก้าวไกลไปถึงระดับ AI ตรวจโรค หรือการทดลองยาด้วยระบบจำลองเสมือนจริง แต่ย้อนกลับไปกว่า 60 ปีก่อน มีผู้หญิงคนหนึ่งที่เปลี่ยนระบบอนุมัติยาในอเมริกา ไม่ใช่ด้วยเครื่องมือไฮเทค แต่ด้วยปากกาด้ามเดียว

ชื่อของเธอคือ Dr. Frances Oldham Kelsey ข้าราชการหญิงใน U.S. Food and Drug Administration (FDA) ที่ตัดสินใจยื้อเวลาและปฏิเสธไม่อนุมัติยาตัวหนึ่งในปี 1960 และการตัดสินใจเพียงครั้งเดียวนี้เอง ที่กลายเป็นจุดเปลี่ยนสำคัญของวงการ Health Regulation และ Drug Safety ทั่วโลก

ในปี 1962 ประธานาธิบดีจอห์น เอฟ. เคนเนดี มอบรางวัลเกียรติยศสูงสุดของพลเรือนให้แก่ ดร.ฟรานเซส โอลด์แฮม เคลซีย์ เพื่อยกย่องการที่เธอปฏิเสธไม่อนุมัติยา Thalidomide ซึ่งก่อให้เกิดความพิการรุนแรงในทารกในต่างประเทศ

จุดเริ่มต้นของการไม่อนุมัติใน FDA

ปี 1960 คือยุคที่โลกเชื่อในพลังของเทคโนโลยีทางการแพทย์อย่างไม่มีขีดจำกัด ยาใหม่ๆ ถูกพัฒนาออกมาทุกเดือน บริษัทเภสัชกรรมต่างแข่งกันสร้างสิ่งที่รักษาได้ทุกโรค และในอเมริกา หน่วยงานกำกับอย่าง FDA ก็ยังอยู่ในยุคที่การอนุมัติยาเร็วสำคัญกว่าการตรวจสอบให้แน่ใจ

วันหนึ่งในเดือนกันยายนปี 1960 Frances ซึ่งเพิ่งเข้าทำงานที่ FDA ได้รับเอกสารขออนุมัติยาตัวใหม่ชื่อ Kevadon หรือชื่อสามัญว่า Thalidomide ซึ่งถูกโฆษณาว่าช่วยลดอาการแพ้ท้องในหญิงตั้งครรภ์

บริษัทยาผู้ผลิตส่งผลการทดลองมาพร้อมคำอ้างว่าปลอดภัยแน่นอน แต่ Frances กลับรู้สึกถึงช่องโหว่ในข้อมูลทางวิทยาศาสตร์ ไม่มีข้อมูลเรื่องการผ่านรก ไม่มีการทดลองระยะยาว ไม่มีข้อมูลผลกระทบต่อทารกในครรภ์

ในเวลานั้น FDA มีกฎว่า หากไม่อนุมัติภายใน 60 วัน ยาจะได้รับสิทธิ์เข้าสู่ตลาดโดยอัตโนมัติ แต่ Frances กลับใช้ช่องว่างของกฎหมาย ยื่นขอข้อมูลเพิ่มเติมซ้ำแล้วซ้ำเล่า ทำให้เอกสารขออนุมัติยังไม่สมบูรณ์และกระบวนการต้องเริ่มนับใหม่

บริษัทยาเริ่มกดดันอย่างหนัก โทรหาทุกวัน ส่งเอกสารซ้ำ บางครั้งถึงขั้นข่มขู่ให้เธอเซ็นอนุมัติ แต่ Frances ไม่ยอม เธอยื่นเรื่องต่อองค์กรว่า “ฉันไม่สามารถบอกได้ว่ายานี้อันตราย...แต่ฉันก็ไม่สามารถบอกได้ว่ามันปลอดภัย”

ระหว่างที่ Frances ยังคงยืนยันไม่อนุมัติยา Thalidomide ช่วงปลายทศวรรษ 1950 ยาตัวนี้ก็ถูกวางขายครั้งแรกในเยอรมนีตะวันตกโดยบริษัท Chemie Grünenthal ในชื่อการค้าว่า Contergan ต่อมามีการส่งออกไปกว่า 40 ประเทศ ใช้ชื่อการค้าต่างกัน เช่น Distaval ในอังกฤษ หรือ Softenon ในยุโรป ถูกโปรโมตว่าเป็นยาช่วยให้นอนหลับและลดอาการแพ้ท้องอย่างปลอดภัย 

แต่ไม่นานหลังจากนั้น ความจริงที่น่าหวาดกลัวก็เริ่มปรากฏ แพทย์ในหลายประเทศเริ่มสังเกตเห็นรูปแบบความผิดปกติของทารกแรกเกิดที่เพิ่มขึ้นอย่างรวดเร็ว โดยเฉพาะอาการที่เรียกว่า phocomelia (แขนขาสั้นผิดรูป เหมือนครีบสัตว์น้ำ) ซึ่งแทบไม่เคยพบมาก่อนในระดับนี้

ปี 1961 กุมารแพทย์ชาวเยอรมันชื่อ Dr. Widukind Lenz เริ่มสงสัย หลังพบว่ามีเด็กจำนวนมากเกิดมาพิการในลักษณะคล้ายกันทั้งหมด เขาสอบถามประวัติแม่ของเด็กแต่ละคน และพบจุดร่วมอย่างชัดเจน คือ ทุกคนกินยา Thalidomide ระหว่างตั้งครรภ์

เขารีบรายงานไปยังหน่วยงานรัฐของเยอรมนี และแจ้งไปยังบริษัทยาโดยตรง ผลคือภายในไม่กี่สัปดาห์ ยาถูกสั่งถอนออกจากตลาดในเยอรมนี ในเวลาใกล้เคียงกัน แพทย์ออสเตรเลียชื่อ Dr. William McBride ก็เขียนรายงานลงใน The Lancet ซึ่งเป็นวารสารแพทย์ระดับโลก ยืนยันความเชื่อมโยงระหว่าง Thalidomide กับความพิการแต่กำเนิด

หลังจากนั้นนักวิทยาศาสตร์เริ่มทำการทดลองกับสัตว์ และพบว่า Thalidomide ส่งผลต่อการเจริญของตัวอ่อนโดยตรง โดยเฉพาะในช่วง 20–36 วันหลังการปฏิสนธิ ซึ่งเป็นช่วงที่แขนขาและอวัยวะหลักเริ่มก่อตัว

เพียงไม่กี่เดือนหลังรายงานแรก ยาถูกแบนทั่วโลก และกลายเป็นจุดเปลี่ยนของอุตสาหกรรมยา โลกเริ่มเข้าใจว่า แม้ยาที่ดูปลอดภัยที่สุด ก็อาจกลายเป็นพิษได้ หากไม่ได้ทดสอบอย่างรอบด้าน

Dr. Frances Oldham Kelsey จุดเริ่มต้นของระบบ Healthtech Regulation

หลังเหตุการณ์ Thalidomide โลกเริ่มตระหนักว่า นวัตกรรมทางการแพทย์ไม่ควรถูกปล่อยออกไปก่อนผ่านการทดสอบอย่างรอบด้าน

Frances กลายเป็นแรงบันดาลใจให้สภาคองเกรสสหรัฐฯ ผ่าน Kefauver-Harris Amendment (1962) ที่กำหนดให้บริษัทยาทุกแห่งต้องพิสูจน์ทั้งความปลอดภัย และประสิทธิภาพของยาก่อนจำหน่าย ซึ่งกลายเป็นพื้นฐานของระบบ RegTech และ Healthtech Regulation ที่ใช้กันทั่วโลกจนถึงปัจจุบัน

ในปีเดียวกันนั้น ประธานาธิบดี John F. Kennedy มอบเหรียญเกียรติยศสูงสุดของพลเรือนให้ Frances พร้อมคำกล่าวว่า “การตัดสินใจของเธอได้ป้องกันโศกนาฏกรรมแห่งความพิการแต่กำเนิดในสหรัฐอเมริกา”

Frances ทำงานกับ FDA ต่อเนื่องกว่า 45 ปี เธอช่วยปรับปรุงมาตรฐานการทดสอบยา เขียนแนวทางใหม่ให้กับวงการเภสัชกรรม และผลักดันวัฒนธรรม Science with Ethics วิทยาศาสตร์ที่ไม่ลืมคุณค่าของชีวิต เธอเกษียณในปี 2005 และเสียชีวิตในปี 2015 ขณะอายุ 101 ปี

การที่เรามีระบบ Data Monitoring Board, Ethics Committee, และการใช้ AI ตรวจจับความเสี่ยงในยารุ่นใหม่ๆ ทุกวันนี้ ล้วนมีรากจากบทเรียนในยุคนั้นทั้งสิ้น

“เธอคือแบบอย่างของคนที่ทำหน้าที่ของตัวเองอย่างเต็มที่ และผลของมันส่งต่อไปทั่วโลก” Leslie Ball, ผู้สืบตำแหน่งต่อจากเธอใน FDA

ในวันที่ AI สามารถวิเคราะห์พันธุกรรมได้ภายในไม่กี่วินาที และหุ่นยนต์แพทย์เริ่มผ่าตัดได้แม่นยิ่งกว่ามือมนุษย์ เรื่องของ Frances Kelsey คือบทเตือนที่ไม่เคยล้าสมัย ที่ว่าความก้าวหน้าไม่ได้หมายถึงการเดินให้เร็วที่สุดเสมอไป แต่คือการรู้ว่าเมื่อไหร่ควรหยุด เพื่อปกป้องชีวิตของใครอีกหลายคน

เพราะในท้ายที่สุด นวัตกรรมที่ยิ่งใหญ่ที่สุดของวงการสุขภาพ อาจไม่ใช่เครื่องมือที่ล้ำที่สุด แต่คือสิ่งที่ปลอดภัยได้มากที่สุดต่อทุกชีวิต

อ้างอิง: 19thnews.org, fda.gov, pmc.ncbi.nlm.nih.gov