โรงพยาบาลศิริราชพัฒนา ‘CAR T-Cell’ ผลิตเองสำเร็จ! ความหวังใหม่ของผู้ป่วยมะเร็งโรคเลือดที่ไม่ตอบสนองต่อการรักษามาตรฐาน

นับเป็นความสำเร็จครั้งประวัติศาสตร์ของวงการสาธารณสุขไทย เมื่อโรงพยาบาลศิริราช ประกาศความสำเร็จในการพัฒนานวัตกรรมเซลล์ภูมิคุ้มกันบำบัดมะเร็ง หรือ ‘CAR T-Cell’ (Chimeric antigen receptor T-cell) และสามารถผลิตได้เองภายในประเทศเป็นผลสำเร็จ ถือเป็นการเปิดประตูแห่งความหวังครั้งใหม่ให้แก่ผู้ป่วยมะเร็งโลหิตวิทยา (มะเร็งโรคเลือด) ที่ไม่ตอบสนองต่อการรักษามาตรฐาน และที่สำคัญที่สุดคือ สามารถลดค่าใช้จ่ายในการรักษาลงได้มหาศาล จากเดิม 15-20 ล้านบาท เหลือเพียงประมาณ 3 ล้านบาท เพิ่มโอกาสให้คนไทยสามารถเข้าถึงเทคโนโลยีการรักษาที่ล้ำหน้าที่สุดในโลกได้

‘CAR T-Cell’ นวัตกรรมติดอาวุธให้เซลล์ภูมิคุ้มกัน

ในภาวะปกติ ร่างกายของเรามี 'ทีเซลล์' (T-cell) ซึ่งเป็นเซลล์เม็ดเลือดขาวชนิดหนึ่ง ทำหน้าที่เปรียบเสมือนทหารยาม คอยตรวจจับและทำลายสิ่งแปลกปลอม รวมถึงเซลล์มะเร็ง แต่ในหลายกรณี เซลล์มะเร็งที่มีความรุนแรงสามารถพัฒนาตัวเองให้หลบหลีกการตรวจจับของทีเซลล์เหล่านี้ได้ การรักษาแบบ CAR T-Cell จึงเปรียบเสมือน 'การนำทหารยามไปติดอาวุธไฮเทค'

เทคโนโลยีนี้ คือการนำเซลล์ที (T-cell) ของผู้ป่วยออกมานอกร่างกาย แล้วนำมาดัดแปลงพันธุกรรมในห้องปฏิบัติการปลอดเชื้อ (GMP) โดยการใส่ 'โปรตีนตัวรับลูกผสม' (CAR) เข้าไป ซึ่งตัวรับนี้ถูกออกแบบมาให้มีความจำเพาะเจาะจงในการตรวจจับเซลล์มะเร็งเป้าหมาย (เช่น โปรตีน CD19 ที่พบบนผิวเซลล์มะเร็งต่อมน้ำเหลือง หรือ BCMA ที่พบบนเซลล์มะเร็งไขกระดูกมัลติเพิลมัยอิโลมา)

เมื่อเซลล์ทีถูกอัปเกรดและเพาะเลี้ยงเพิ่มจำนวนจนแข็งแกร่งแล้ว ก็จะถูกฉีดกลับเข้าไปในร่างกายของผู้ป่วย คราวนี้ ทีเซลล์ที่ติดอาวุธ CAR จะกลายเป็น 'นักล่า' ที่มีประสิทธิภาพสูง สามารถวิ่งตรงเข้าไปค้นหา ยึดเกาะ และทำลายเซลล์มะเร็งเป้าหมายได้อย่างแม่นยำ

ก้าวสำคัญของศิริราชจาก ‘ผู้ซื้อ’ สู่ ‘ผู้สร้าง’

ที่ผ่านมา เทคโนโลยี CAR T-Cell ได้รับการอนุมัติให้ใช้ในต่างประเทศตั้งแต่ปี 2017 แต่สำหรับประเทศไทย การเข้าถึงการรักษานี้แทบจะเป็นไปไม่ได้สำหรับคนส่วนใหญ่ เนื่องจากข้อจำกัดด้านต้นทุน

รศ.นพ. วีรภัทร โอวัฒนาพานิช อาจารย์ประจำสาขาโลหิตวิทยา ภาควิชาอายุศาสตร์ คณะแพทยศาสตร์ศิริราชพยาบาล ระบุว่า ในอดีต การรักษาผู้ป่วย 1 ราย จะต้องส่งเม็ดเลือดขาวของคนไข้ไปดัดแปลงพันธุกรรมที่ต่างประเทศ แล้วจึงส่งกลับมารักษา ซึ่งมีค่าใช้จ่ายสูงถึง 15-20 ล้านบาทต่อราย

ด้วยเล็งเห็นถึงอุปสรรคดังกล่าว ทีมแพทย์และนักวิจัยศิริราช ซึ่งเป็นความร่วมมือระหว่าง สาขาวิชาโลหิตวิทยา ภาควิชาอายุรศาสตร์ และศูนย์ความเป็นเลิศทางงานวิจัยสเต็มเซลล์ของศิริราช จึงได้เริ่มวางแผนพัฒนาและผลิต CAR T-Cell ขึ้นเองในประเทศตั้งแต่เดือนพฤษภาคม 2562

ณ ตอนนี้ โรงพยาบาลศิริราชสามารถผลิต CAR T-Cell ที่มีมาตรฐานและความปลอดภัยสูงได้เองภายในโรงพยาบาล โดยใช้ระบบการผลิตกึ่งอัตโนมัติที่เป็นระบบปิด ซึ่งเข้าเกณฑ์มาตรฐานการผลิตที่ดี (GMP) ส่งผลให้สามารถ ลดต้นทุนการผลิตลงได้ประมาณสิบเท่า หรือเหลือค่าใช้จ่ายประมาณ 3 ล้านบาทต่อราย

ความหวังของผู้ป่วยระยะสุดท้าย

การพัฒนานี้ไม่ได้หยุดอยู่แค่ในห้องทดลอง แต่ได้ถูกนำมาใช้รักษาผู้ป่วยจริงแล้ว โดยศิริราชได้เริ่มดำเนินการศึกษาวิจัยเพื่อประเมินประสิทธิภาพและความปลอดภัยในผู้ป่วยตั้งแต่เดือนมีนาคม 2566

กลุ่มเป้าหมายแรกคือผู้ป่วยมะเร็งต่อมน้ำเหลืองกลุ่มบีเซลล์ และมะเร็งเม็ดเลือดขาวเฉียบพลันชนิดลิมฟอยด์กลุ่มบีเซลล์ ที่อยู่ในภาวะดื้อต่อการรักษามาตรฐานทุกชนิด (เช่น ยาเคมีบำบัด ยามุ่งเป้า หรือการปลูกถ่ายไขกระดูก) หรือผู้ป่วยที่โรคกลับมาเป็นซ้ำ ซึ่งถือเป็นกลุ่มที่แทบไม่เหลือทางเลือกในการรักษา

รศ.นพ. วีรภัทร เผยว่า ปัจจุบันได้ทำการรักษาผู้ป่วยในโครงการวิจัยไปแล้ว 11 ราย ซึ่งเป็นกลุ่มที่ไม่มีความหวังเหลือแล้ว ผลปรากฏว่า 'คนไข้สามารถตอบสนอง และหายขาดได้สูงถึงประมาณ 70%' ซึ่งเป็นอัตราที่เทียบเคียงได้กับผลการศึกษาในต่างประเทศ ถือเป็นการจุดประกายความหวังครั้งสำคัญให้แก่ผู้ป่วยและครอบครัว

อนาคตสู่การรักษามาตรฐาน และความท้าทายสู่มะเร็งชนิดก้อน

ความสำเร็จของศิริราชในครั้งนี้ ถือเป็นก้าวแรกที่ยิ่งใหญ่ในการทำให้เทคโนโลยีการแพทย์ขั้นสูง (Advanced Therapy) กลายเป็นสิ่งที่คนไทยสามารถเข้าถึงได้จริง (Accessible)

ผศ.นพ. สมิทธ์ กังวานเกียรติชัย อาจารย์ประจำสาขาโลหิตวิทยา ภาควิชาอายุศาสตร์ คณะแพทยศาสตร์ศิริราชพยาบาล อธิบายว่า แม้ CAR T-Cell จะมีผลข้างเคียงที่ต้องได้รับการดูแลอย่างใกล้ชิดโดยผู้เชี่ยวชาญ แต่ก็มีข้อดีคือผลข้างเคียงต่อเซลล์อื่นค่อนข้างน้อยกว่าการให้คีโมที่โจมตีเซลล์ที่แบ่งตัวเร็วทั้งหมด

เป้าหมายในระยะยาวของทีมแพทย์ ไม่ใช่แค่การรักษาผู้ป่วยกลุ่มนี้อย่างต่อเนื่อง แต่คือการผลักดันให้เซลล์ภูมิคุ้มกันบำบัดมะเร็งนี้กลายเป็นการรักษามาตรฐานในประเทศไทย เพื่อเพิ่มโอกาสรอดชีวิตและหายขาดให้ผู้ป่วยมะเร็งโลหิตวิทยา

นอกจากนี้ ทิศทางการวิจัยในอนาคตยังมุ่งเน้นการพัฒนา CAR T-Cell เพื่อใช้รักษามะเร็งชนิดอื่น ๆ โดยเฉพาะความท้าทายที่ยิ่งใหญ่ที่สุดคือ 'มะเร็งชนิดก้อน' (Solid Tumors) ซึ่งหากทำได้สำเร็จ จะถือเป็นการปฏิวัติการรักษาโรคมะเร็งครั้งใหญ่อีกครั้งหนึ่ง

ความก้าวหน้าทางการแพทย์ในครั้งนี้ จึงไม่ใช่เพียงชัยชนะของสถาบันการแพทย์ แต่เป็นแสงสว่างแห่งความหวังสำหรับผู้ป่วยและระบบสาธารณสุขของไทยทั้งหมด

หมายเหตุ: ปัจจุบัน ศิริราชได้มีการเปิด "กองทุนเพื่อพัฒนาการรักษาด้วยภูมิคุ้มกันบำบัด" เพื่อสนับสนุนการวิจัยและเพิ่มโอกาสให้ผู้ป่วยเข้าถึงการรักษานี้ได้มากขึ้น สามารถอ่านรายละเอียดเพิ่มเติมได้ที่ https://donation.sirirajfoundation.or.th/campaign/D004321

ที่มา: คณะแพทยศาสตร์ศิริราชพยาบาล มหาวิทยาลัยมหิดล